T细胞急性淋巴细胞白血病与T细胞淋巴母细胞淋巴瘤侵袭性高、复发风险突出，很多患者在多轮强化化疗失败后可选方案十分有限。 奈拉滨 属于脱氧鸟苷类似物前药，对T淋巴细胞具备相对选择性的细胞毒作用，为经两种及以上化疗方案后复发或耐药的成人、儿童TA ...
米伐木肽 是特色非细胞毒性免疫调节剂，联合术后化疗用于可切除、无转移骨肉瘤的儿童、青少年及年轻成人。骨肉瘤是青少年高发的原发恶性骨肿瘤，即便完成手术联合化疗，微小残留病灶依旧是复发的重要隐患。该药物不直接杀伤肿瘤细胞，依靠调动自身免疫 ...
硬纤维瘤是一种局部侵袭性软组织肿瘤，常见于20到40岁的年轻人，尤其是女性。它可以长在身体任何部位，比如腹部、四肢或胸壁。虽然不转移，但肿瘤会侵蚀周围组织，压迫器官，导致剧痛和活动受限。患者的生活质量因此大幅下降，简单的日常活动，比如走路 ...
TA-TMA是造血干细胞移植（HSCT）后最严重、最常致命的并发症之一：-发生率：约40%的异基因移植患者发生TA-TMA-死亡率：重症患者死亡率超过80%-病理特征：-红细胞破坏（微血管病性溶血性贫血）-血小板消耗性减少-微血栓形成导致多器官功能障碍-肾脏、神经 ...
阿武替尼+德法替尼 是Verastem Oncology开发的口服联合包装制剂，由RAF/MEK抑制剂avutometinib（AVMAPKI胶囊0.8 mg）与FAK/Pyk2抑制剂defactinib（FAKZYNJA片剂200 mg）组成，用于阻断RAS/MAPK通路并抑制FAK介导的耐药旁路。FDA于2025-05-08加速批准其 ...
肺癌诊疗已经迈入精准医疗阶段，依据肿瘤驱动基因分型选择对应靶向药，持续改善晚期患者的生存预后。MET外显子14跳跃突变是非小细胞肺癌中关键的驱动靶点， 卡马替尼 （Capmatinib）作为第二代MET抑制剂，是该靶点领域具有里程碑意义的药物，也是全球首 ...
MET属于原癌基因，生理状态下参与调控细胞增殖、分化与损伤修复；当发生MET 14号外显子跳跃突变或者基因扩增时，MET激酶会持续活化，驱动肿瘤细胞增殖并诱导新生血管形成。 卡马替尼 是高选择性MET酪氨酸激酶抑制剂，能够特异性结合MET蛋白活性区域，阻 ...
多发性骨髓瘤是一种浆细胞恶性增殖性疾病。组蛋白去乙酰化酶通过去除组蛋白上的乙酰基，使染色质结构紧缩，从而抑制基因转录，在细胞周期调控、分化和凋亡中起关键作用。骨髓瘤细胞中组蛋白去乙酰化酶的过度表达与抑癌基因沉默和癌基因激活有关。 帕比司 ...
希佩尔林道综合征由VHL基因功能缺失引发，该基因失活后，HIF2α蛋白无法正常降解并在体内蓄积，持续启动下游和细胞增殖、新生血管生成相关的致癌基因。 贝组替凡 是口服HIF2α抑制剂，可直接结合HIF2α使其失去活性，切断下游异常致癌信号，抑制病灶进展 ...
恩西地平 属于IDH2选择性抑制剂。IDH2是三羧酸循环里的核心功能酶，该基因发生突变后，会促使致癌代谢物2羟基戊二酸蓄积，干扰细胞正常分化程序；恩西地平可下调2羟基戊二酸水平，以此诱导白血病细胞走向成熟分化。本品推荐起始剂量为100 mg，每日一次 ...
急性髓系白血病内部存在显著的分子层面差异，大约6%至10%的成人病例可检出IDH1功能获得性突变。发生突变后的IDH1酶会产生异常催化活性，将α-酮戊二酸转化为具有致癌作用的2-羟基戊二酸。该代谢产物能够竞争性干扰多种以α-酮戊二酸作为底物的双加氧酶， ...
急性髓系白血病（AML）属于异质性极强的恶性血液肿瘤，病程进展迅猛，整体预后欠佳，有相当比例的患者在确诊一年之内出现疾病复发、难治或者死亡。复发难治急性髓系白血病既往可选的治疗手段有限，生存结局并不理想，长期疗效提升一直是临床的难点。随着 ...
米哚妥林 属于口服多靶点激酶抑制剂，拥有两类核心的临床适用场景：其一可和柔红霉素联合阿糖胞苷的标准化疗方案搭配，用于初治FLT3突变阳性成人急性髓系白血病；其二用于侵袭性系统性肥大细胞增多症、合并血液肿瘤的系统性肥大细胞增多症以及肥大细胞 ...
米哚妥林 （Midostaurin，Rydapt）为口服多靶点酪氨酸激酶抑制剂，在FLT3突变阳性急性髓系白血病、系统性肥大细胞增多症等疾病的治疗中具备临床应用价值。它能够对FLT3激酶介导的异常信号进行阻断，干扰恶性造血细胞的增殖与存活，同时对KIT激酶等多个 ...
司美替尼 为口服选择性MEK1/2抑制剂，能够对细胞内异常活化的增殖信号通路进行靶向干预。NF1基因发生失活突变是神经纤维瘤病1型的致病根源，正常的NF1基因可对RAS/MAPK通路发挥负调控作用；当该基因功能丧失后，通路持续处于激活状态，推动细胞异常增殖 ...
神经纤维瘤病1型属于常染色体显性遗传性疾病，疾病典型表现为多发神经纤维瘤，瘤体带来的压迫、疼痛等一系列问题会持续干扰患者日常状态。伴随对该病分子发病机制研究的持续推进，靶向通路干预的治疗方案逐步落地，弥补了既往治疗手段的局限。司美替尼是 ...
劳拉替尼 属于第三代ALK酪氨酸激酶抑制剂，依托大环酰胺这一特殊分子结构，具备优异的血脑屏障穿透能力，可用于处理晚期非小细胞肺癌中较难干预的脑转移病灶，同时覆盖前代ALK靶向药治疗后产生的耐药突变。该药物的适用人群包含ALK阳性以及ROS1阳性非小 ...
对于ALK阳性肺癌人群而言， 洛拉替尼 突出的中枢病灶防控作用，是帮助患者争取长期生存的重要支撑。脑转移是该类患者疾病进展十分多见的表现形式，洛拉替尼依托大环酰胺的独特分子结构，具备优异的血脑屏障穿透特性，在降低新发脑转移风险上具备可观优势 ...
在内分泌治疗长期作为核心手段的HR阳性、HER2阴性乳腺癌管理中，耐药是临床难以回避的难题，大约40%的患者会伴随PIK3CA突变。该突变会持续激活PI3K/AKT/mTOR信号通路，使肿瘤绕开雌激素受体的抑制作用，削弱内分泌药物的控瘤效果，既往常规的内分泌换药 ...
阿培利司 属于口服靶向制剂，能够选择性抑制磷脂酰肌醇3-激酶α亚型，常和氟维司群搭配开展联合治疗，适用人群为绝经后女性以及男性激素受体阳性、HER2阴性、检出PIK3CA基因突变，且在内分泌治疗过程中或治疗结束后发生疾病进展的晚期、转移性乳腺癌患 ...
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